7 de jul de 2015

FDA aprova novo tratamento para a fibrose cística

FDA News Release

02 de julho de 2015
Lançamento

Os EUA Food and Drug Administration aprovou hoje o primeiro medicamento para a fibrose cística dirigida a tratar a causa da doença em pessoas que têm duas cópias de uma mutação específica.
Orkambi (lumacaftor 200 mg / ivacaftor 125 mg) é agora aprovado para o tratamento de fibrose cística (FC) em doentes de 12 anos e mais velhas, que têm a mutação F508del, o que faz com que a produção de uma proteína anormal que interrompe como água e cloreto são transportados em o corpo. Ter duas cópias desta mutação (um herdado de cada progenitor) é a principal causa de CF.

"O FDA incentiva os fabricantes a desenvolver novos e inovadores tratamentos para doenças raras graves, como fibrose cística", disse John Jenkins, MD, diretor do Escritório de novas drogas, Centro de Avaliação e Pesquisa de Drogas. "A aprovação de hoje amplia significativamente a disponibilidade de tratamentos direcionados para os defeitos específicos que causam fibrose cística."

Orkambi recebeu a designação terapia avanço da FDA porque o patrocinador demonstrado através de evidências clínicas preliminar de que a droga pode oferecer uma melhoria substancial sobre terapias disponíveis. A FDA também analisou Orkambi no âmbito do programa de revisão prioritária. A revisão prioritária é conduzida ao longo de seis meses, ou menos, em vez de o padrão de 10 meses, e é empregado para drogas que podem oferecer melhoria significativa na segurança ou eficácia no tratamento sobre a terapia disponível em uma grave doença ou condição.

Além disso, a FDA concedeu Orkambi designação de medicamento órfão porque trata fibrose cística, uma doença rara. Designação de medicamento órfão fornece incentivos financeiros, como créditos fiscais ensaio clínico, isenção de taxas de usuário e elegibilidade para a exclusividade de mercado para promover o desenvolvimento de drogas doença rara.

CF é uma doença genética grave que resulta na formação de muco espesso que se acumula nos pulmões, tracto digestivo e outras partes do corpo, levando a problemas respiratórios e digestivos graves, bem como outras complicações, tais como infecções e diabetes.

CF, que afecta cerca de 30000 pessoas nos Estados Unidos, é a doença genética mortal mais comum nos caucasianos. A mutação F508del é a causa mais comum de CF. As pessoas que têm duas cópias da mutação F508del, um herdado de cada um dos pais, responsáveis ​​por cerca de metade da população CF em os EUA

A segurança ea eficácia de Orkambi foi estudado em dois ensaios clínicos controlados com placebo, duplo-cego de 1.108 participantes com FC que foram 12 anos de idade com a mutação F508del. Em ambos os estudos, os participantes com FC que tomaram Orkambi, dois comprimidos tomados a cada 12 horas, demonstrou melhora da função pulmonar em comparação com aqueles que tomaram placebo.

A eficácia e segurança da Orkambi não ter sido estabelecido em pacientes com FC outros do que aqueles com a mutação F508del. Se o genótipo de um paciente é desconhecida, um teste aprovados pela FDA mutação FC deve ser usada para detectar a presença da mutação F508del em ambos os alelos do gene de CFTR.

Os efeitos secundários mais comuns do Orkambi incluem falta de ar, infecção do trato respiratório superior, náuseas, diarréia e erupções cutâneas. As mulheres que tomaram Orkambi também tinha aumentado alterações menstruais, tais como aumento de hemorragias.

Orkambi é feita pela Vertex Pharmaceuticals Inc., de Boston.

A FDA, agência dentro do Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos Estados Unidos, protege a saúde pública, ao garantir a segurança, eficácia e segurança dos medicamentos humanos e veterinários, vacinas e outros produtos biológicos para uso humano, e dispositivos médicos. A agência também é responsável pela segurança ea segurança do aprovisionamento da nossa nação alimentos, cosméticos, suplementos alimentares, produtos que emitem radiação eletrônica, e para regular os produtos de tabaco.

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